lunedì 27 giugno 2016

Dai ricercatori italiani terapia staminale per i "bimbi bolla"

Una terapia salva-vita per i "bambini bolla" sarà presto in commercio sotto forma di farmaco. Brevettata dai ricercatori dell'Istituto San Raffaele Telethon di Milano, la terapia genica con cellule staminali è l'ultima frontiera e l'unica alternativa al difficile trapianto per la cura dell'Ada-Scid, malattia genetica gravissima che compare poco dopo la nascita e che compromette il sistema immunitario.

Tra i pazienti sottoposti alla cura sperimentale c'è anche Rafael, un ragazzo venezuelano di 15 anni che vive a Milano, va scuola, ama l'inglese e il calcio. Una vita come quella della maggior parte dei suoi coetanei, si direbbe, eppure Rafael ha passato gran parte della sua esistenza in isolamento per colpa dell'Ada-Scid. Fino a quando i ricercatori dell'Istituto San Raffaele di Milano non hanno brevettato la terapia salva-vita che lo ha fatto nascere per una seconda volta. 

Li chiamano "bambini-bolla" perché chi è affetto da questa gravissima malattia genetica presenta sin dai primi mesi di vita un sistema immunitario fortemente compromesso che non è in grado di produrre linfociti a causa della mancanza di una proteina: l'adenosina deaminasi fondamentale per la loro produzione. Senza linfociti virus e batteri attaccano l'organismo, col rischio di morte. I bambini sono quindi costretti a vivere in isolamento.

L'unica terapia risolutiva è il trapianto da midollo osseo, ma trovare il donatore compatibile è estremamente difficile. L'alternativa messa a punto dai ricercatori del San Raffaele è la terapia genica che permette di curare la malattia attraverso le cellule staminali del bambino stesso, attraverso un vettore funzionante ottenuto da un virus modificato in laboratorio per renderlo innocuo ma ancora capace di penetrare nelle cellule ospiti.
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