lunedì 11 aprile 2016

Una cura per la malattia di Krabbe, successo della terapia italiana

Un'altra malattia rara, la sindrome di Krabbe, potrebbe trovare una cura grazie alla terapia genica italiana targata San Raffaele-Telethon. Dopo gli studi pionieristici avviati negli anni '90, che hanno permesso di guarire i piccoli con Ada-Scid, i cosiddetti 'bimbi in bolla' in costante pericolo di vita per una grave immunodeficienza che li rende incapaci di difendersi anche da una semplice infezione, gli scienziati dell'Istituto San Raffaele Telethon-Tiget di Milano annunciano un nuovo successo ottenuto correggendo il difetto genetico all'origine di una patologia ritenuta finora incurabile. Nella sua forma più comune, la Krabbe insorge entro i primi 3-6 mesi di vita e porta alla morte entro i 3 anni. Il lavoro, condotto sulle scimmie, è pubblicato su 'Embo Molecular Medicine' e apre una frontiera per future applicazioni nell'uomo.

Il team guidato da Angela Gritti, a capo dell'Unità di terapia genica con cellule staminali neurali per le malattie da accumulo lisosomiale, ha dimostrato l'efficacia di un approccio di terapia genica intracerebrale per bloccare il danno neurologico associato alla malattia di Krabbe. Una patologia causata da mutazioni nel gene Galc e caratterizzata dall'accumulo di sostanze tossiche nelle cellule che formano la mielina, la guaina che riveste come un nastro isolante le fibre nervose. 

Gritti e colleghi - spiegano dall'Irccs di via Olgettina e da Fondazione Telethon, che nella ricerca sulla malattia di Krabbe ha investito oltre 2,6 milioni di euro su 12 progetti che hanno prodotto 41 pubblicazioni scientifiche - sono riusciti a correggere parte delle cellule nervose malate traghettando al loro interno una versione funzionante del gene Galc, veicolata nel Dna usando un virus dell'Aids opportunamente modificato (vettore lentivirale). 
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